深圳2026年2月3日 /美通社/ -- 近日，晶泰科技（2228.hk）孵化企业 revir 溪砾科技（下称 "revir"）宣布，其与晶泰科技深度合作的创新药管线 rtx-117 获得国家药品监督管理局（nmpa）又一罕见病适应症的临床审批，将开展用于治疗白质消融性白质脑病（vanishing white matter, vwm）的临床试验。此前，rtx-117 已作为国内首款针对腓骨肌萎缩症（ cmt ）的 1 类创新药管线成功实现中美临床试验"双报双批"的里程碑成果。rtx-117 在短时间内接连斩获两项罕见病适应症的临床批件，再次验证了晶泰科技 ai 药物发现平台研发高价值管线并快速实现临床转化的能力，也展现了 ai rna 新药研发路径的巨大潜力。
vwm 是一种进行性常染色体隐性遗传的神经退行性罕见病，极具破坏性，临床表现为共济失调及进行性运动功能恶化，发热或轻微外伤等应激诱因可导致患者病情不可逆的急剧恶化，多数患者在儿童期或青少年期死亡，部分成人型患者病程较长但持续进展。其致病靶点机制高度复杂，目前全球范围内尚无任何获批的针对 vwm 的治疗药物，存在巨大未满足的临床需求。
rtx-117 由晶泰科技基于其 ai 机器人药物研发平台与 revir 合作开发，是当前国内唯一一款从疾病相关的病理通路出发，从分子源头干预疾病进程的小分子创新药药物。作为一款具备高度选择性的 eif2b 小分子激活剂，rtx-117 的作用机制在于精准靶向 vwm 和 cmt致病的关键通路，通过抑制异常激活的整合应激反应（integrated stress response, isr）通路恢复 mrna 的正常翻译，从而发挥疗效。该管线针对 vwm 的临床前数据显示出有效的 isr 调节及显著的运动功能改善，有望填补 vwm 治疗空白，为全球患者带来治疗希望。
从针对周围神经系统疾病的 cmt 到针对中枢神经系统疾病的 vwm，rtx-117 的适应症跨越不仅是临床范围的扩大，更是药效学表现的极致体现。中枢神经系统疾病治疗高度依赖药物的血脑屏障穿透能力（blood brain barrier，bbb），rtx-117 获批进入 vwm 临床，侧面印证了该分子在脑渗透率、系统性分布及靶向精准度的领先水平。双适应症的布局不仅大幅拓宽了管线的商业化空间与市场天花板，也通过同一分子在不同适应症上的相互验证，进一步提升药物开发的成功率。
值得关注的是，isr 通路失调还被认为与渐冻症（als）、帕金森病（pd）、阿尔茨海默病（ad）以及脑损伤等多种神经系统疾病密切相关。rtx-117 精准靶向多种罕见神经退行性疾病共有的分子病因，有望实现 "一药多治"，通过在 cmt、vwm 治疗领域的验证，覆盖更多未被满足的临床需求，进一步打开神经退行性疾病的广阔治疗空间，撬动千亿级疾病治疗市场。
rtx-117 的又一适应症临床获批，再次展现了晶泰科技 ai 机器人自主实验平台以更低的成本、更高的效率赋能创新药管线，特别是罕见疾病药物研发的巨大潜能。目前，全球已知的 7000 多种罕见病影响着约 4 亿患者，其中超 90% 仍缺乏有效治疗方案。revir 与晶泰科技多个在研管线的持续成功，为 ai 助力新药研发、攻克罕见病的投资回报率挑战树立成功实践，有望为更多"无药可用"的罕见病患者带来新的治疗希望，在全球罕见病治疗格局中，贡献兼具经济回报与社会价值的"中国方案"。
同时，随着 rtx-117 的临床获批及多项合作的成功进展，晶泰科技将获得由 revir 支付的数千万港币里程碑付款。未来晶泰科技亦有权参与其全球销售分成及后续授权收益分成，为患者、九游会j9登录入口的合作伙伴、投资人创造可持续的价值。
revir 副总裁刘阳博士表示："rtx-117 能够实现从 cmt 到 vwm 的适应症拓展，得益于团队对神经退行性疾病底层病理机制的深刻洞察，以及 voyager ai 平台在翻译调控、靶点识别上的精准赋能。同时，九游会j9登录入口的合作伙伴晶泰科技 ai 机器人药物研发平台的专业支持，也为 rtx-117 的快速临床准入提供了坚实保障。我们非常自豪能推动这一科研成果迈向临床转化阶段。"
关于revir therapeutics (溪砾科技)
revir therapeutics 是一家处于临床阶段的全球生物技术公司，致力于结合 ai 技术与 rna 生物学，开发高特异性、有效且安全的疾病修饰疗法。凭借自研平台 voyager 深厚的技术积淀，revir 已在神经系统疾病和自身免疫领域布局多条创新药管线。其主要候选小分子药物 rtx-117 当前正推进针对腓骨肌萎缩症（cmt）/白质消融性白质脑病（vwm）的临床试验，并持续拓展新适应症。
关于晶泰科技
晶泰科技（"xtalpi holdings limited"，股份简称：晶泰控股，xtalpi，股票代码：2228.hk）由三位麻省理工学院的物理学家于 2015 年创立，是一个基于量子物理、以人工智能赋能和机器人驱动的创新型研发平台。公司采用基于量子物理的第一性原理计算、人工智能、高性能云计算以及可扩展及标准化的机器人自动化相结合的方式，为制药及材料科学（包括农业技术、能源及新型化学品以及化妆品）等产业的全球和国内公司提供药物及材料科学研发九游会j9登录入口的解决方案及服务。
